اعطای نشان FDA به سلولدرمانی CK0803 شرکت Cellenkos برای درمان بیماری ALS
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) به داروی سلولی CK0803 شرکت Cellenkos نشان (Orphan Drug Designation) برای درمان اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS) اعطا کرد.
CK0803 نوعی سلول T تنظیمی (Treg) با قابلیت هدفگیری دستگاه عصبی مرکزی است که گیرندههای CXCR3، CXCR7⁺ و LFA1⁺ را بیان میکند. این سلولها به نواحی دارای التهاب عصبی مهاجرت کرده، میکروگلیاهای فعال را غیرفعال کرده و تعادل ایمنی را بازمیگردانند.
FDA این نشان را برای داروهای مربوط به بیماریهای نادر با کمتر از ۲۰۰ هزار بیمار در آمریکا اعطا میکند و مشوقهایی چون اعتبار مالیاتی، معافیت از برخی هزینههای کارآزمایی بالینی و هفت سال انحصار بازار ارائه میدهد.
نتایج مطالعهٔ اولیه بر روی شش بیمار نشان داده است که تزریق مکرر CK0803 باعث کند شدن پیشرفت بیماری ALS، کاهش شاخص ALSFRS-R و کاهش سطح نئروفیلامنت پلاسما شده است. دارو در فاز یک ایمن گزارش شد و هیچ سمیت محدودکنندهای مشاهده نگردید.
آزمایش با دارونما برای CK0803 در سال ۲۰۲۶ برنامهریزی شده است.
Cellenkos قصد دارد این پلتفرم را برای سایر بیماریهای التهابی و نورودژنراتیو مانند مولتیپل اسکلروزیس، پارکینسون و آلزایمر نیز گسترش دهد.
ارسال نظر