شرکت Omeros Corporation از دریافت تأییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای داروی Yartemlea خبر داد؛ دارویی که به‌عنوان نخستین درمان تأییدشده برای بیماری نادر و تهدیدکننده حیاتِ میکروآنژیوپاتی ترومبوتیک مرتبط با پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز (TA-TMA) شناخته می‌شود.

TA-TMA یکی از عوارض شدید و اغلب کشنده پس از پیوند سلول‌های بنیادی است که در اثر آسیب ایمنی‌واسطه به رگ‌های خونی کوچک ایجاد می‌شود. این آسیب منجر به لخته‌سازی غیرطبیعی خون و در نهایت نارسایی پیشرونده اندام‌ها می‌گردد. بر اساس مطالعات بالینی، TA-TMA می‌تواند در حداکثر ۵۶ درصد از دریافت‌کنندگان پیوند آلوژنیک سلول‌های بنیادی بروز کند. اهمیت این دستاورد زمانی بیشتر نمایان می‌شود که بدانیم سالانه حدود ۳۰ هزار پیوند آلوژنیک در ایالات متحده و اروپا انجام می‌شود.

نتایج اثربخشی بالینی Yartemlea:

• نرخ پاسخ کامل (CR): ۶۱٪ در کارآزمایی فاز ۲

• ۶۸٪ پاسخ کامل در برنامه دسترسی گسترده (Expanded Access Programme)

• ۷۳٪ بقای ۱۰۰روزه پس از درمان

بر اساس برنامه‌ریزی اعلام‌شده، عرضه دارو در بازار آمریکا از ژانویه ۲۰۲۶ آغاز خواهد شد و انتظار می‌رود تصمیم‌گیری نهادهای نظارتی اروپا در اواسط سال ۲۰۲۶ انجام گیرد.

شرکت Omeros در راستای تقویت زیرساخت‌های تجاری‌سازی، پیش‌تر مهارکننده MASP-3 خود با نام zaltenibart را در قراردادی به ارزش بالقوه ۲.۱ میلیارد دلار به شرکت Novo Nordisk واگذار کرده بود.

لینک خبر