عبور از مرز ۴۰ تائیدیه FDA برای درمان‌های سلولی و ژنی؛ تحولی بزرگ در پزشکی نوین
در یک دستاورد تاریخی، شمار درمان‌های تأییدشده توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در حوزه سلول درمانی و ژن‌درمانی به ۴۰ عدد رسید. این پیشرفت عظیم نشان‌دهنده تحول بنیادین در فناوری‌های درمانی است که امیدهای تازه‌ای برای بیماران مبتلا به بیماری‌های پیچیده به همراه دارد.
هفته گذشته شرکت Autolus Therapeutics موفق به دریافت تأییدیه برای داروی Aucatzyl شد؛ درمانی که به طور خاص برای بیماران مبتلا به لوکمیای حاد لنفوبلاستیک مقاوم یا عودکننده طراحی شده است. این دارو با استفاده از فناوری سلول‌درمانی، راهکاری نوین برای بهبود بیماران ارائه می‌دهد.
چند روز بعد، شرکت PTC Therapeutics از تأییدیه FDA برای ژن‌درمانیKebilidi خبر داد. این دارو که برای درمان بیماری نادر کمبود آنزیم AADC ساخته شده، اولین ژن‌درمانی است که به طور مستقیم به مغز تزریق می‌شود. این پیشرفت نقطه عطفی در روش‌های نوین درمانی به شمار می‌رود.
درمان‌های تأییدشده در چه حوزه‌هایی هستند؟
تاییدیه‌های FDA در حوزه درمان‌های سلولی و ژنی تاکنون شامل رشته‌های زیر بوده‌اند:
هماتولوژی:۲۱ مورد
انکولوژی: ۶ مورد
نورولوژی: ۵ مورد
درماتولوژی:۳ مورد
نقص سیستم ایمنی: ۱ مورد
غدد درون‌ریز:۱ مورد
چشم‌پزشکی: ۱ مورد
عضلانی‌اسکلتی: ۱ مورد
زیبایی: ۱ مورد
پیشرفت سریع در حوزه سلول‌درمانی و ژن‌درمانی، مسیر درمان بیماری‌هایی که تاکنون غیرقابل درمان بودند را تغییر داده است. این موفقیت‌ها تنها در یک دهه اخیر به دست آمده‌اند و با توجه به افزایش سرعت تأییدیه‌ها در سال ۲۰۲۴، احتمالاً شاهد ثبت درمان‌های بیشتری در ماه‌های باقی‌مانده از سال خواهیم بود.
این پیشرفت‌ها، نه تنها امید تازه‌ای برای بیماران ایجاد کرده‌اند، بلکه افق‌های جدیدی را برای محققان و صنعت داروسازی در جهان گشوده‌اند.
ارسال نظر