«اسکار علم» به تیم سازنده ژندرمانیِ بازگرداننده بینایی از دسترفته اهدا شد
زوج دانشمند آمریکایی، Jean Bennett و Albert Maguire به همراه Katherine High موفق به دریافت جایزه ۳ میلیون دلاری Breakthrough Prize شدند؛ جایزهای که به «اسکار علم» شهرت دارد.
این سه پژوهشگر به دلیل توسعه ژندرمانی «لوکستورنا» (Luxturna) مورد تقدیر قرار گرفتند؛ درمانی که توانسته بینایی بیماران مبتلا به بیماری ژنتیکی نادر Leber congenital amaurosis را تا حد زیادی بازگرداند. این بیماری معمولاً تا اوایل بزرگسالی باعث نابینایی کامل میشود.
داروی Luxturna که در سال ۲۰۱۷ در آمریکا تأیید شد، با انتقال نسخه سالم ژن RPE65 به سلولهای شبکیه عمل میکند. در یکی از آزمایشهای بالینی، بیماری که سالها نابینا بود توانست برای نخستین بار چهره فرزندش را ببیند.
این زوج دانشمند تحقیقات خود را بیش از ۲۵ سال پیش در University of Pennsylvania آغاز کردند و در این مسیر حتی دو سگ نابینا را نیز درمان کردند که بعدها به حیوانات خانگیشان تبدیل شدند.
در مراسم امسال Breakthrough Prize، پژوهشگران دیگری نیز برای پیشرفت در درمان بیماریهایی مانند کمخونی داسیشکل، تالاسمی و کشف عوامل ژنتیکی بیماری ALS تقدیر شدند
ارسال نظر