پژوهشگران در یک مطالعه بالینی اولیه اعلام کردند ژن‌درمانی جدیدی به نام VERVE-102 توانسته سطح کلسترول بد (LDL) و پروتئین PCSK9 را در بیماران مبتلا به کلسترول ارثی بالا و بیماری زودرس قلبی کاهش دهد.

این درمان با استفاده از فناوری ویرایش ژن، ژن PCSK9 را در کبد به‌طور دائمی غیرفعال می‌کند تا بدن کلسترول کمتری تولید کند. نتایج نشان داد تنها یک بار تزریق دارو توانسته در برخی بیماران LDL را تا ۶۲ درصد کاهش دهد و اثر آن حداقل تا یک سال باقی بماند.

محققان همچنین اعلام کردند نسخه جدید این درمان نسبت به نمونه قبلی ایمن‌تر بوده و عوارض شدید محدودی داشته است. با این حال، پژوهشگران تأکید کردند که برای بررسی ایمنی و اثربخشی بلندمدت، مطالعات بیشتری لازم است.

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) نیز برای این درمان عنوان «Fast Track» صادر کرده و مرحله دوم آزمایش‌های بالینی آن قرار است امسال آغاز شود

https://www.medpagetoday.com/cardiology/generalcardiology/121439