شرکت REGENXBIO اعلام کرد که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، درخواست مجوز تولید داروی بیولوژیک (BLA) برای clemidsogene lanparvovec (RGX-121) جهت درمان موکوپلی‌ساکاریدوز نوع ۲ (MPS II) یا سندرم هانتر را پذیرفته و آن را در فرآیند بررسی اولویت‌دار (Priority Review) قرار داده است.

تاریخ تعیین‌شده برای تصمیم نهایی FDA در چارچوب قانون PDUFA، ۹ نوامبر ۲۰۲۵ (۱۸ آبان ۱۴۰۴) خواهد بود. در صورت تأیید، RGX-121 نخستین درمان ژنی و یک‌بار تزریق‌شونده برای سندرم هانتر خواهد بود.

RGX-121 یک درمان ژنی مبتنی بر AAV است که با انتقال ژن iduronate-2-sulfatase (IDS) به سیستم عصبی مرکزی (CNS)، امکان تولید پایدار آنزیم I2S را فراهم می‌کند. این امر می‌تواند منجر به اصلاح بلندمدت نقص آنزیمی در بیماران شود و نیاز به درمان‌های جایگزین هفتگی را کاهش دهد.

این محصول تاکنون موفق به دریافت چندین عنوان ویژه از FDA شده است، از جمله:

 (Orphan Drug)

بیماری نادر کودکان (Rare Pediatric Disease)

مسیر سریع (Fast Track)

درمان پیشرفته طب بازساختی (RMAT)

پس از دریافت تأییدیه نهایی، شرکت NS Pharma (زیرمجموعه Nippon Shinyaku) مسئولیت تجاری‌سازی دارو در آمریکا را برعهده خواهد داشت. 

لینک خبر