سازمان غذا و داروی ایالات متحده آمریکا (FDA) امروز داروی واسکیرا (Waskyra؛ etuvetidigene autotemcel) را به‌عنوان نخستین ژن‌درمانی مبتنی بر سلول برای درمان سندرم ویسکات–آلدریچ (Wiskott-Aldrich Syndrome – WAS) تأیید کرد. واسکیرا برای کودکان شش‌ماهه و بالاتر و همچنین بزرگسالان مبتلا به WAS که دارای جهش در ژن WAS هستند، در مواردی که پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز (HSCT) از نظر بالینی مناسب تشخیص داده شود و دهنده خویشاوند سازگار از نظر آنتی‌ژن لکوسیتی انسانی (HLA) در دسترس نباشد، اندیکاسیون دارد.

وینای پراساد، پزشک و متخصص بهداشت عمومی، مدیر ارشد پزشکی و علمی و رئیس مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک FDA، در این باره اظهار داشت:
«تأیید امروز یک نقطه عطف تحول‌آفرین برای بیماران مبتلا به سندرم ویسکات–آلدریچ است و نخستین ژن‌درمانی مورد تأیید FDA را ارائه می‌دهد که با استفاده از سلول‌های بنیادی خون‌ساز خودِ بیمار که به‌صورت ژنتیکی اصلاح شده‌اند، بیماری را هدف قرار می‌دهد. FDA همچنان با به‌کارگیری انعطاف‌پذیری در رویکردهای نظارتی برای بیماری‌های نادر، و با در نظر گرفتن تمامی منابع داده‌ای موجود از جمله داده‌های برنامه‌های دسترسی توسعه‌یافته، مسیر توسعه درمان‌های نجات‌بخش را هموار می‌کند، در حالی که الزامات علمی به‌طور کامل رعایت می‌شوند.»

سندرم ویسکات–آلدریچ یک بیماری ژنتیکی نادر و تهدیدکننده حیات است که در اثر جهش در ژن WAS ایجاد می‌شود. این بیماری با علائمی نظیر خون‌ریزی، اگزما، عفونت‌های مکرر و افزایش استعداد به بیماری‌های خودایمنی و بدخیمی‌های لنفورتیکولار شناخته می‌شود. تا پیش از این، گزینه‌های درمانی بیماران WAS عمدتاً محدود به درمان‌های علامتی و پیوند آلوژنیک سلول‌های بنیادی خون‌ساز بود؛ روشی که بیشترین اثربخشی را در سنین پایین دارد و تنها در صورت وجود دهنده سازگار قابل انجام است.

واسکیرا از سلول‌های بنیادی خون‌ساز خود بیمار تشکیل شده است که به‌طور ژنتیکی اصلاح شده‌اند تا نسخه‌های عملکردی ژن WAS را دربر گیرند. پس از انجام آماده‌سازی با شدت کاهش‌یافته (reduced-intensity conditioning)، این سلول‌های اصلاح‌شده به‌صورت تزریق وریدی به بیمار بازگردانده می‌شوند تا تولید سلول‌های خونی طبیعی را بازیابی کنند. این درمان با بازگرداندن بیان پروتئین عملکردی WAS در سلول‌های هدف، علت زمینه‌ای بیماری را مورد درمان قرار می‌دهد.

لینک خبر