شرکت Kyverna Therapeutics از نتایج مثبت کارآزمایی بالینی فاز ۲ درمان سلولی CAR-T خود با نام mivocabtagene autoleucel (miv-cel / KYV-101) در بیماران مبتلا به Stiff Person Syndrome خبر داد.
بر اساس داده‌های مطالعه ثبت‌محور KYSA-8، بیماران بهبود معناداری در توانایی حرکتی، کاهش سفتی و ناتوانی عملکردی نشان دادند. بخش قابل توجهی از بیماران به آستانه پاسخ بالینی دست یافتند و برخی نیاز به وسایل کمکی حرکتی را کنار گذاشتند.
از نظر ایمنی، عوارض شدید شناخته‌شده CAR-T مانند CRS و ICANS گزارش نشد و پروفایل ایمنی قابل مدیریت ارزیابی شد. Kyverna اعلام کرده است که با اتکا به این نتایج، برنامه ارائه پرونده مجوز زیستی (BLA) به U.S. Food and Drug Administration را در نیمه نخست سال ۲۰۲۶ دنبال می‌کند.

این مسیر می‌تواند راه را برای نخستین درمان سلولی تأییدشده در یک بیماری خودایمنی هموار کند. 

لینک خبر