مرکز تحقیقات سلول و ژن‌درمانی کودکان (Pediatric Cell and Gene Therapy Research Center) در سال ۱۳۹۵ با هدف پیشبرد علم و فناوری‌های نوین در حوزه درمان‌هایی بر پایه سلول و ژن راه‌اندازی شد و در همان سال موفق به دریافت موافقت اصولی از وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی گردید. این مرکز، اولین و پیشگام در زمینه تحقیق و توسعه درمان‌های سلول و ژن درمانی برای کودکان در کشور می‌باشد.

با توجه به موقعیت ممتاز این مرکز تحقیقاتی در کنار بیمارستان‌های تخصصی کودکان و همکاری مستمر با دانشگاه‌های علوم پزشکی کشور، و ارجاع بیماران از سراسر کشور، بستر مناسبی برای پژوهش‌های پایه و بالینی در این مرکز فراهم آمده است.

• موقعیت ویژه و تجهیزات پیشرفته: این مرکز از امکانات و تجهیزات پیشرفته‌ای همچون دستگاه‌های آزمایشگاهی لازم برای سلول و ژن درمانی و کلین روم های سلول و ژن درمانی بهره‌برداری می‌کند، و با کمک تخصص و تجربه تیم‌های بالینی و پایه خود، توانسته است پروژه‌های تحقیقاتی و فناوری بسیاری را با موفقیت به سرانجام برساند.
  
  
• همکاری‌های بین‌المللی و داخلی: مرکز ما از ابتدا در تلاش بوده تا با برقراری ارتباط مؤثر با گروه‌های تخصصی دیگر، پروژه‌های مشترک پژوهشی را در زمینه‌های مختلف علوم سلول های بنیادی و پزشکی بازساختی، به ویژه در زمینه سلول و ژن درمانی برای کودکان، تعریف و اجرا نماید.
  
  
• تشکیل گروه‌های تخصصی بین‌رشته‌ای: یکی از استراتژی‌های مرکز تحقیقات سلول و ژن‌درمانی، تشکیل گروه‌های تخصصی بین‌رشته‌ای است که بر اساس یک موضوع مشترک و برای ارتقاء درمان‌های نوین به کار می‌روند. به عنوان مثال، گروه‌هایی در زمینه درمان بیماری‌های سرطان، بیماری های متابولیک، اختلالات عصبی، تومورهای کودکان و نقائص سیستم ایمنی در این مرکز تشکیل شده‌اند.