مرکز تحقیقات سلول و ژن‌درمانی کودکان با هدف ارتقای سلامت کودکان و پیشرفت دانش در زمینه درمان‌های نوین بر پایه سلول و ژن، به فعالیت‌های زیر می‌پردازد:

• توسعه دانش سلول و ژن‌درمانی: با انجام پژوهش‌های بنیادی و بالینی، مرزهای دانش سلول و ژن‌درمانی را در جهت درمان بیماری‌های خاص کودکان گسترش می‌دهیم.
  
  
• بهبود نظام ارائه خدمات درمانی: نتایج تحقیقات ما به منظور بهبود کیفیت خدمات درمانی و کاهش مشکلات مربوط به بیماری‌های ژنتیکی و صعب‌العلاج در کودکان به کار گرفته می‌شود.
  
  
• ایجاد بانک اطلاعات جامع: جمع‌آوری، طبقه‌بندی و انتشار مقالات و داده‌های علمی در زمینه سلول و ژن‌درمانی، به عنوان یک منبع معتبر برای پژوهشگران و متخصصان فراهم می‌شود.
  
  
• تربیت نیروی متخصص: با برگزاری دوره‌های آموزشی و پژوهشی، نیروی انسانی متخصص و ماهر در حوزه سلول و ژن‌درمانی تربیت می‌کنیم.
  
  
• همکاری‌های علمی گسترده: با همکاری مراکز تحقیقاتی داخلی و بین‌المللی، از آخرین دستاوردهای علمی در زمینه سلول و ژن‌درمانی بهره‌مند می‌شویم.
  
  

ماموریت مرکز

مرکز تحقیقات سلول و ژن‌درمانی کودکان با تمرکز بر توسعه دانش و فناوری‌های نوین در درمان‌های بر پایه سلول و ژن، مأموریت خود را در انجام پژوهش‌های کاربردی، ارتقای استانداردهای درمانی، تربیت پژوهشگران و متخصصان توانمند، و گسترش همکاری‌های علمی داخلی و بین‌المللی تعریف می‌نماید؛ تا از طریق تلفیق علم، نوآوری و اخلاق حرفه‌ای، به بهبود کیفیت خدمات سلامت در کشور کمک کند.