شرکت Mesoblast اعلام کرده است که FDA درخواست مجوز بیولوژیک (BLA) را درخصوص محصول Remestemcel-L برای درمان Acute GVHD مقاوم به استروئید(SR-aGvHD)  در کودکان، پذیرفته است.

 این شرکت اعلام کرده است که در صورت تایید محصول، Remestemcel-L به عنوان اولین روش درمان برپایه سلول‌های بنیادی آلوژنیک در جهت درمان کودکان مبتلا به SR-aGvHD، در ایالات متحده، استفاده خواهد شد.

BLA بر اساس داده‌های یک مطالعه فاز III که remestemcel-L را در 55 بیمار کودک که به درمان استروئیدی قبلی برای GvHD حاد پاسخ نداده بودند، ارزیابی کرده است. نتایج منتشر شده نشان داد که در 28روز بعد از شروع درمان با Remestemcel-L، میزان پاسخ کلی (Overall Response Rate) 70% بوده است؛ این درحالی است که در گروه کنترل میزان ORR برابر 45% بوده است. ORR به صورت معنی دار تا روز 100 بعد از شروع درمان حفظ شد.  

Remestemcel-L یک درمان با سلول‌های بنیادی است که به صورت داخل وریدی تجویز می‌شود. این سلول‌های بنیادی مزانشیمی (MSC) از مغز استخوان یک دهنده غیرخویشاوند گرفته شده‌اند. این درمان برای کاهش تولید سایتوکین‌های پیش التهابی که باعث آسیب بافت مرتبط با GvHD حاد می شوند، طراحی شده است.

این درمان برای استفاده در کودکان در این مورد تایید شده است و با نام تجاری Temcell در ژاپن و Prochymal در کانادا و نیوزلند به بازار عرضه می شود. بر اساس پیش‌بینی‌های اجماع GlobalData، انتظار می‌رود remestemcel-L در سال 2030 به مجموع فروش 379 میلیون دلاری برسد.

لینک خبر