ژن درمانی بیماران مبتلا به فیبروز سیستیک
پژوهشگران تراشه میکروفلوئیدیکی را به منظور بهبود و توسعه ژن درمانی در بیماری های ریوی معرفی کردند.
محققان داروسازی در دانشگاه اورگان، تکنیک جدیدی با پتانسیل بهبود ژن درمانی برای بیماران مبتلا به بیماری های ارثی ریه مانند فیبروز سیستیک ارائه دادند.
فیبروز سیستیک یک بیماری اتوزومال مغلوب است که در اثر جهش در ژن CFTR در کروموزوم ۷ و اختلال عملکرد غدد برون ریز ایجاد می شود. مشکلات در انتقال آب و یون ها در کانال کلرید منجر به ترشحات غلیظ یا چسبنده در دستگاه تنفسی، دستگاه گوارش، پانکراس، غدد عرق و سایر بافت های برون ریز می شود که 30,000 نفر در ایالات متحده از این بیماری رنج می برند، به طور میانگین 1000 مورد جدید سالیانه شناسایی می شوند.
دانشمندان کالج داروسازی ، در مدل های کشت سلول و موشی، روش جدیدی را برای آئروسل سازی نانوذرات قابل استنشاق نشان دادند که می‌توان از آن برای حمل RNA پیام رسان (فناوری مبتنی بر واکسن‌های کووید-19) به ریه‌های بیماران استفاده کرد.
mRNA حمل شده توسط نانوذرات لیپیدی به سلول‌ها دستور می‌دهد تا یک قطعه بی‌ضرر از پروتئین اسپایک ویروس بسازند که در نهایت باعث واکنش ایمنی می‌شود در نتیجه به عنوان درمان فیبروز سیستیک، می توان نقص ژن CFTR را برطرف کرد.
Sahay گفت: «ما از یک تراشه میکروسیال جدید استفاده کردیم که به تولید ستون‌هایی که نانوذرات را حمل می‌کنند کمک می‌کند و هیچ تنش برشی ایجاد نمی‌کند. » این دستگاه بر اساس ایده مشابه یک کارتریج جوهر افشان است که برای چاپ کلمات روی کاغذ ستون هایی تولید می کند.
این دستگاه به نانوذرات اجازه تجمع نمی‌دهد و می‌تواند mRNA را با دقت بالاتری نسبت به فناوری موجود تحویل دهد. نکته جالب دیگر این است که این دستگاه می‌تواند به صورت دیجیتالی کنترل شود و در حال توسعه نمونه‌های اولیه برای استفاده انسانی است.
این مطالعه پیوند بین دستگاه های جدید و علم فرمولاسیون را نشان می دهد که ممکن است به شدت بر سلامت انسان تأثیر بگذارد.
لینک خبر:
ارسال نظر