محصول ژن درمانی

دو محصول ژن درمانی Casgevy و Lyfgenia در درمان بیماران ۱۲ سال و بزرگ­تر مبتلا به کم­ خونی داسی شکل توسط FDA تأیید شد.  FDA تاییدیه Casgevy را به Vertex Pharmaceuticals و تاییدیه­ ی Lyfgenia را به Bluebird Bio Inc اعطا کرد. Casgevy، اولین درمان تأیید شده توسط FDA است که از فناوری CRISPR/Cas9 استفاده می‌کند، که نشان‌دهنده پیشرفت نوآورانه در ژن درمانی است. هر دو محصول از سلول‌های بنیادی خونساز بیمار ساخته شده ­اند و با یک دوز تزریق به عنوان بخشی از پیوند سلول‌های بنیادی خونساز به بدن بیمار بازگردانده می‌شوند.