درمان ژنی ART001، محصول شرکت Accuredit Therapeutics، به‌عنوان نخستین درمان ویرایش ژنی توسعه‌یافته در چین، موفق به دریافت تأییدیه  درمان‌های پیشرفته پزشکی بازساختی (RMAT) از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) شده است.

این دارو برای درمان بیماری بتا تالاسمی طراحی شده است؛ یک اختلال ارثی خونی که در آن بدن قادر به تولید زنجیره بتای هموگلوبین نیست و منجر به کم‌خونی مزمن و وابستگی مداوم به تزریق خون می‌شود.

ART001 با بهره‌گیری از فناوری ویرایش ژن ex vivo، ابتدا سلول‌های بنیادی خون‌ساز بیمار را استخراج و سپس ژن معیوب را با استفاده از ابزارهایی مانند CRISPR/Cas9 اصلاح می‌کند. سلول‌های اصلاح‌شده دوباره به بدن بیمار تزریق می‌شوند و قادرند تولید سلول‌های خونی سالم را از سر بگیرند.

تأییدیه RMAT یکی از مسیرهای تسریع‌شده سازمان FDA برای درمان‌های نوآورانه در بیماری‌های جدی است و امکان تعامل نزدیک با FDA، طراحی انعطاف‌پذیر کارآزمایی‌های بالینی و بررسی سریع‌تر داده‌ها را فراهم می‌کند.

به گفته دکتر ژائو جین‌شین، مدیر ارشد علمی Accuredit، این موفقیت گامی مهم در مسیر پیشرفت زیست‌فناوری چین است و راه را برای همکاری‌های بین‌المللی و حضور گسترده‌تر در بازار جهانی هموار می‌سازد.

لینک خبر