در تاریخ ۳۱ مارس ۲۰۲۵، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی Qfitlia™ (fitusiran) را به‌عنوان نخستین و تنها درمان مبتنی بر siRNA (تداخل RNA) برای بیماران مبتلا به هموفیلی A یا B، چه با وجود مهارکننده‌ها و چه بدون آن‌ها، تأیید کرد.

این دارو که توسط شرکت Alnylam Pharmaceuticals توسعه یافته و امتیاز تجاری‌سازی آن به Sanofi واگذار شده است، با کاهش سطح آنتی‌ترومبین (AT) موجب بازگرداندن تولید ترومبین و بهبود تعادل انعقادی می‌شود.

بر اساس نتایج کارآزمایی‌های بالینی، Qfitlia توانست میزان خونریزی سالانه بیماران را تا ۹۰٪ کاهش دهد.
این دارو به‌صورت تزریق زیرجلدی هر دو ماه یک‌بار مصرف می‌شود و برای بیماران ۱۲ سال به بالا تأیید شده است.

لینک خبر